摘要:在Friedrich-Alexander-Universit?t Erlangen-Nürnberg (FAU),患有嚴重自身免疫性疾病的患者正在接受來自身體的轉基因細胞的治療,這種細胞被稱為CAR-T細胞。
患有嚴重自身免疫性疾病的患者正在接受來自身體的轉基因細胞的治療,這種細胞被稱為CAR-T細胞。這項研究在世界上尚屬首次。醫生們驚訝地發現,這種療法就像按下了復位按鈕:接受治療后,自身免疫疾病立即完全消除,不再復發。
“CAR代表嵌合抗原受體,這是一種人工受體,”Andreas Mackensen教授解釋說,“從病人身上提取的免疫細胞或T細胞在實驗室中經過基因工程,加入CAR。CAR識別目標細胞表面的特殊抗原并摧毀它們。”CAR-T細胞的細胞療法已經成功地用于治療白血病和淋巴瘤。
在自身免疫性疾病患者中,CAR-T細胞被編程成使B細胞變得無害,B細胞會形成對自身細胞的抗體。
系統性紅斑狼瘡(SLE),又稱紅狼病,是一種嚴重的自身免疫性疾病,常發生在年輕女性身上,會形成抗體攻擊身體的DNA。這會導致腎臟、肺和心臟等內部器官的炎癥。通常,SLE患者需要高劑量的糖皮質激素和免疫抑制藥物來控制疾病。
“我們已經能夠幫助六名患有危及生命的系統性紅斑狼瘡的年輕患者,并通過CAR-T細胞治療完全治愈他們的疾病,”風濕病和免疫學醫學系主任Georg Schett教授說。他們是世界上第一批接受CAR-T細胞治療的患者。首批5名患者的病例史將發表在《自然醫學》雜志上。“特別之處在于,單次CAR-T細胞的輸注就像紙牌屋一樣降低了炎癥和自身免疫反應,患者能夠停止包括皮質類固醇在內的所有治療。”

圖1 CAR-T細胞療法用于自身免疫性疾病患者(圖源:[1])
來自馬格德堡大學的CAR-T細胞專家Dimitros Mougiakakos教授也參與了這項研究,他談到了受影響患者的免疫系統中通過CAR-T細胞激活的“復位按鈕”。Mougiakakos說:“令人震驚的是,CAR-T細胞治療100天后,B細胞又回來了,但疾病卻繼續遠離我們。”“當對接受治療的患者的免疫系統進行檢查時,令人驚訝的是,新出現的B細胞是‘幼稚的’,類似于嬰兒。因此,我們可以自信地說,重啟按鈕真的被按下了,”格哈德博士Kr?nke教授說,他也參與了這項研究。

圖2 體內CAR T細胞分化(圖源:[1])
治療在埃爾蘭根的德國免疫治療中心(DZI)進行,由1181合作研究中心(炎癥解決檢查點;發言人:Georg Schett教授)。科學家們正計劃在2023年初進行一攬子臨床試驗,屆時患有各種嚴重自身免疫性疾病的患者將能夠接受CAR-T細胞的治療。
參考資料:
[1] Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus
摘要:在Friedrich-Alexander-Universit?t Erlangen-Nürnberg (FAU),患有嚴重自身免疫性疾病的患者正在接受來自身體的轉基因細胞的治療,這種細胞被稱為CAR-T細胞。
患有嚴重自身免疫性疾病的患者正在接受來自身體的轉基因細胞的治療,這種細胞被稱為CAR-T細胞。這項研究在世界上尚屬首次。醫生們驚訝地發現,這種療法就像按下了復位按鈕:接受治療后,自身免疫疾病立即完全消除,不再復發。
“CAR代表嵌合抗原受體,這是一種人工受體,”Andreas Mackensen教授解釋說,“從病人身上提取的免疫細胞或T細胞在實驗室中經過基因工程,加入CAR。CAR識別目標細胞表面的特殊抗原并摧毀它們。”CAR-T細胞的細胞療法已經成功地用于治療白血病和淋巴瘤。
在自身免疫性疾病患者中,CAR-T細胞被編程成使B細胞變得無害,B細胞會形成對自身細胞的抗體。
系統性紅斑狼瘡(SLE),又稱紅狼病,是一種嚴重的自身免疫性疾病,常發生在年輕女性身上,會形成抗體攻擊身體的DNA。這會導致腎臟、肺和心臟等內部器官的炎癥。通常,SLE患者需要高劑量的糖皮質激素和免疫抑制藥物來控制疾病。
“我們已經能夠幫助六名患有危及生命的系統性紅斑狼瘡的年輕患者,并通過CAR-T細胞治療完全治愈他們的疾病,”風濕病和免疫學醫學系主任Georg Schett教授說。他們是世界上第一批接受CAR-T細胞治療的患者。首批5名患者的病例史將發表在《自然醫學》雜志上。“特別之處在于,單次CAR-T細胞的輸注就像紙牌屋一樣降低了炎癥和自身免疫反應,患者能夠停止包括皮質類固醇在內的所有治療。”

圖1 CAR-T細胞療法用于自身免疫性疾病患者(圖源:[1])
來自馬格德堡大學的CAR-T細胞專家Dimitros Mougiakakos教授也參與了這項研究,他談到了受影響患者的免疫系統中通過CAR-T細胞激活的“復位按鈕”。Mougiakakos說:“令人震驚的是,CAR-T細胞治療100天后,B細胞又回來了,但疾病卻繼續遠離我們。”“當對接受治療的患者的免疫系統進行檢查時,令人驚訝的是,新出現的B細胞是‘幼稚的’,類似于嬰兒。因此,我們可以自信地說,重啟按鈕真的被按下了,”格哈德博士Kr?nke教授說,他也參與了這項研究。

圖2 體內CAR T細胞分化(圖源:[1])
治療在埃爾蘭根的德國免疫治療中心(DZI)進行,由1181合作研究中心(炎癥解決檢查點;發言人:Georg Schett教授)。科學家們正計劃在2023年初進行一攬子臨床試驗,屆時患有各種嚴重自身免疫性疾病的患者將能夠接受CAR-T細胞的治療。
參考資料:
[1] Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus